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第三节 小样本病例随访资料统计分析

    随访病例较少时,可按下法求不同时期的生存率(或缓解率)及其统计学意义分析。

    一、资料统计方法和曲线描绘分析

    例23.3某单位用甲、乙两法治疗何杰金病。甲法治疗15例中已复发9例;乙法治疗14例,有4例复发。两组随访情况如表23-3.

    先以甲疗法为例说明不同随访时期的缓解率及其标准误。演算结果如表23-4.

表23-4 甲、乙两法治疗何杰金病随访天数



甲疗法  乙疗法 
已复发者  尚未复发者  已复发者  尚未复发者 
141  1446+  505  615+ 
364  836+  296  570+ 
950  498+  1375  1205+ 
570  173+  688  1726+ 
312  1540+     1190+ 
570  836+     822+ 
173        1408+ 
401        1493+ 
86        1645+ 
         1570+ 

    尚未复发者随访天数后加“+”号,表明缓解天数至少多于随访天数

表23-4 甲疗法治疗何杰金病不同时期缓解率计算



病序(1)  随访天数n(2)  复发例数r(3)  期初病例数R(4)  复发概率qx(5)  缓解概率px(6)  累计缓解概率np0(7)  标准误snp0(8) 
1  86  1  15  0.0667  0.9333  0.933  0.064 
2  141  1  14  0.0714  0.9286  0.867  0.088 
3  173  1  13  0.0769  0.9231  0.800  0.103 
4  173  …  12  0.0000  1.0000  0.800  - 
5  312  1  11  0.0909  0.9091  0.727  0.117 
6  364  1  10  0.1000  0.9000  0.654  0.126 
7  401  1  9  0.1111  0.8889  0.581  0.131 
8  498+  …  8  0.0000  1.0000  0.581  — 
9  570
570 
2  7  0.2857  0.7143  0.415  0.136 
10 
11  836
836 
…  5  0.0000  1.0000  0.415  — 
12 
13  950  1  3  0.3333  0.6667  0.277  0.145 
14  1446+  …  2  0.0000  1.0000  0.277  — 
15  1540+  …  1  0.0000  1.0000  0.277  - 

    1.按随访天数从小到大依次排列,如遇复发者天数和未复发者随访天数相同时,以复发者排在前面。

    2.填写不同随访天数的复发例数及期初病例数如表23-4的(3)、(4)栏。

    3.求出不同随访天数的复发概率qx(复发例数÷期安病例数)和缓解概率px(1-qx)如(5)、(6)栏。

    4.根据公式(23.6)求出累计缓解概率np0如(7)栏。

    5.按下式求不同时点累计缓解率的标准误。

    本例173天时点累计缓解率的标准误:

    同法可以求得乙疗法的累计缓解率及其标准误,学者试自演算求解。

    6.缓解率曲线描绘以横轴为随访天数(n),纵轴为累计缓解率(np0),将两疗法的演算结果各点的坐标准确标出,然后将各点向右连成与横轴平行的阶梯形,得出两组缓解曲线如图23-1.可以看出乙疗法累计缓解率水平始终在甲法之上。

    图23-1 甲、乙疗法累计缓解率的比较

    二、两疗法差异的统计学意义分析

    如果要分析两疗法差异有无统计学意义,可用时序检验法(log rank test)。假定两组疗法效果相同,求各时点预期复发数,再进一步作x2检验。演算如表23-5.

    表23-5按检验假设算得甲、乙两组的预期复发数(即理论值)和实际数,分别为:

    A甲=9,T甲=5.138;A乙=4,T乙=7.817

    代入x2检验公式

    查x2值表,x20.05(1)=3.84,今x2>4.675,P<0.05,表明两法累计缓解率曲线的差别有统计学意义。

表23-5 甲、乙两疗法预期复发数计算表



疗法分组(1)  观察天数(2)  复发例数  期初病例数  预期复发数 
甲组(3)  乙组(4)  合计(5)=(3)+(4)  甲组(6)  乙组(7)  合计(8)=(6)+(7)  甲组(9)=(5)(6)/(8)  乙组(10)=(5)(7)/(8) 
甲  86  1     1  15  14  29  0.517  0.483 
甲  141  1     1  14  14  28  0.500  0.500 
甲  173  1     1  13  14  27  0.481  0.519 
甲  173        …  12  14  26  …  … 
乙  296     1  1  11  14  25  0.440  0.560 
甲  812  1     1  11  13  24  0.458  0.542 
甲  364  1     1  10  13  23  0.435  0.565 
甲  401  1     1  9  13  22  0.409  0.591 
甲  498+        …  8  13  21  …  … 
乙  505     1  1  7  13  20  0.350  0.650 

甲 
570
>570 
1
>2 1 
   1
> 1 
7  12  19  0.737  1.263 
乙  570+        …  5  12  17  …    
乙  615+        …  5  11  16  …    
乙  688     1  1  5  10  15  0.333  0.667 
乙  822+        …  5  9  14  …  … 
甲  836+
 >
836+ 
      … > …  5     8       13   …  … 
甲 
甲  950  1     1  3  8  11  0.273  0.727 
乙  1190+        …  2  8  10  …  … 
乙  1205+        …  2  7  9  …  … 
乙  1375     1  1  2  6  8  0.250  0.750 
乙  1408+        …  2  5  7  …  … 
甲  1446+        …  2  4  6  …  … 
乙  1493+        …  1  4  5  …  … 
甲  1540+        …  1  3  4  …  … 
乙  1570+        …  0  3  3  …  … 
乙  1645+        …  0  2  2  …  … 
乙  1726+        …  0  1  1  …  … 
总和     (A)9  (A)4  13  15  14  29  (T)5.183  (T)7.817 

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