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基因编辑与生殖健康

2018-03-02 09:35

基因编辑技术通过插入、缺失或替换的手段对基因组进行定点改造,既能够通过以突变基因代替正常基因来研究基因的功能,也能够以正常基因代替突变基因来进行基因治疗。近年来,有着“基因剪刀”之称的CRISPR/Cas9技术被认为是能够在活细胞中快速、准确地编辑目的基因的有效方法。随着人类在破译基因的遗传密码和基因编辑技术上的不断突破,通过修改基因从根本上治愈和预防疾病成为可能,特别是在单基因疾病的治疗上,基因编辑有着广阔的运用前景。就生殖健康方面而言,卵巢早衰这类由表观遗传引起的疾病目前只能通过替代治疗延缓症状,不能根治。CRISPR/Cas9技术的出现有望对表观遗传的靶点进行遗传编辑,改善生殖健康,也为生殖相关疾病提供了新的治疗思路。此外,利用基因编辑对胚胎特定基因集进行敲除操作,造成相应基因在胚胎中的缺失,可深入研究人类胚胎早期发育中的功能、作用机理,帮助人类了解生物体的基本功能,也可以推动人类健康事业的发展,从根源上清除遗传疾病。