公卫执业-流行病学（2022）-基础学习[超值精品]

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疾病分布

第01讲　疾病频率测量指标、疾病的流...

实验研究

第01讲　实验研究的概述、临床试验分...

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　　大纲要求：

单元	细目	要点
实验研究	1.概述	定义、特征、主要类型、主要用途
	2.临床试验	概念、目的、分期和特点；研究人群的选择、分组方法；影响样本大小的因素；设立对照、盲法；资料的收集与整理、疗效评价指标
	3.现场试验和社区试验	概念、目的、效果评价指标
	4.主要偏倚及其控制	选择偏倚、信息偏倚、混杂偏倚
	5.主要优缺点	优点和局限性

　　
　　概念
　　（一）定义
　　流行病学实验是指研究者将研究对象随机分配到试验组和对照组，对试验组人为地施加或减少某种因素，随访观察一段时间，然后比较和分析各组人群的结局，从而判断处理因素的效果。

　　（二）基本特征

前瞻性研究	干预在前，效应在后
随机分组	采用随机方法把研究对象分配到实验组或对照组，以控制研究中的偏倚和混杂。
具有均衡可比的对照组	研究对象基本特征、自然暴露因素和预后因素应相似。
有人为施加的干预措施	根本不同点，容易产生医学伦理学问题。

　　（三）主要类型及其特点
　　实验研究分为临床试验、现场试验和社区试验三类。

类型	特点
临床试验	患者为研究对象，常用于评价药物或治疗方法效果
现场试验	自然人群为研究对象，常用于评价预防疾病措施的效果，例如评价疫苗预防传染病的效果
社区试验	社区人群整体为研究对象，常用于对某种预防措施效果的评价，如加碘盐预防地方性甲状腺肿的效果评价

　　Tips：
　　临床试验和现场试验的干预单位都是个体，即干预措施是具体分配到每个个体的。
　　如某种疾病的危险因子分布广泛，不易确定高危人群时，须采用社区试验，例如评价戒烟对降低心血管病发病率和死亡率的效果。社区试验难以贯彻随机分组原则，因此常属于类试验。

　　（四）主要用途
　　1.验证假设
　　在病因研究中，通过干预试验减少危险因素的暴露水平，可以验证危险因素或疾病流行因素的致病作用。
　　2.评价疾病防治效果
　　可用于评价预防性措施、治疗措施的效果。

　　
　　临床试验
　　（一）概念、目的、分期、特点

概念	以患者个体为单位进行随机分组，评价临床各种治疗措施有效性的方法
目的	①对新药进行研究：新药在取得新药证书前必须经过临床研究，确定安全有效后，才能被批准进行批量生产，进入市场广泛应用； ②对目前临床上应用的药物或治疗方案进行评价，从中找出一种最有效的药物或治疗方案

分期

I期临床试验：在10～30例志愿者身上进行临床药理学和人体安全性评价，观察人体对药物的耐受程度和药物代谢动力学，确定安全剂量范围，观察药物的副作用等，为制订给药方案提供依据。
Ⅱ期临床试验：应用100～300例患者作研究对象，以随机对照盲法试验设计评价药物的有效性、适应证和不良反应，推荐临床用药剂量。
Ⅲ期临床试验：多中心（＞3）的随机对照试验，研究对象3000人，进一步确定有效性，适应证，药物间的相互作用，监测副作用，同标准疗法比较。
Ⅳ期临床试验：新药被批准上市后开展的进一步研究，通常是开放试验或队列研究，监测、观察不同人群用药效果、药物的新的适应证、药物间的相互配伍及疗效，并观察药物的远期或罕见的不良反应

特点	临床试验以患者作为研究对象；研究多在医院进行；通常为治疗性试验（相对性）；要求研究对象基线特征尽可能一致；尽可能使用盲法随机分配治疗措施；对分配的治疗不依从，都应当测量其程度与原因；如果对于所研究的疾病没有接受的疗法，可以应用安慰剂作为比较

　　（二）研究人群的选择
　　研究人群是指符合研究对象入选标准的人群，包括试验组和对照组。
　　选择研究对象时应注意以下几点：
　　1.必须使用统一的入选和排除标准；
　　2.入选的研究对象应能从试验中受益；
　　3.尽可能选择已确诊的或症状和体征明显的患者做研究对象；
　　4.尽可能不用孕妇作为研究对象；
　　5.尽量选择依从者作研究对象；
　　6.要签署知情同意书。
　　统一标准；试验受益；确诊患者；不用孕妇；尽量依从；知情同意。

　　（三）分组方法
　　在临床试验中常用的随机分组方法有三种：
　　1.简单随机法
　　最常用的方法是利用随机数字表或随机排列表，应用和操作简单，分配到各组的样本量可能不等，必要时再次经随机化原则调整，不适用多中心试验研究。
　　2.区组随机法
　　研究对象人数较少，影响试验结果的因素又较多，可以采用区组随机化法进行分组。
　　将条件（如年龄、性别、病情）相近的一组受试对象作为一个区组，每一区组内的研究对象数量相等，然后应用简单机分配方法将每个区组内的研究对象进行分组。
　　3.分层随机法
　　按照对治疗效果影响较大的特征（如年龄、性别、病情、临床分型等）进行分层，再运用简单随机化方法将每层内的研究对象分到治疗组和对照组。
　　分层随机化方法能将影响疗效的因素按影响程度的大小依次分层加以考虑，就使得两组的临床特征比较相近，增加组间可比性，结论更可靠。
　　分层随机法的优点是所用样本量小，效率高；缺点是分层不可太多，分层越多选择可比性的研究对象越难，需要的样本量越大。

　　（四）影响样本大小的因素
　　一般可在规定的样本量的基础上适当增加10％～20％。影响样本量大小的主要因素：
　　（1）结局事件在未干预人群/对照组中的预期发生率越低，需要的样本量越大，反之亦然。
　　（2）实验组和对照组结局事件比较数值差异的大小。差异越小，所需样本量越大。
　　（3）研究对象分组数量。分组数量越多，则所需样本量越大，反之亦然。
　　（4）Ⅰ型错误（α）出现的概率，即出现假阳性错误的概率。α水平由研究者自行确定，通常将α定为0.05，有时也可定为0.01。取0.01时，所需的样本量比0.05时大，即要求的显著性水平越高，所需样本量就越大。
　　（5）Ⅱ型错误（β）出现的概率，即出现假阴性错误的概率。1－β称把握度，把握度要求越高，则所需样本量就越大。
　　（6）单侧检验或是双侧检验。双侧检验比单侧检验所需样本量大。