药物化学工作者的职责：

药物化学由于是有机化学和生物学的交叉学科，所以很多人也研究有机化学如新合成方法、新合成策略，也研究化学生物学范畴的内容，如研究作用机制和作用靶点所涉及的有机化学手段。 由于药物化学所研究的原材料来自三大方面，天然产物，小分子全合成和生物合成，所以具体手段也都不同。天然产物主要是分离纯化，以修饰居多，也有很多去全合成的，可用于鉴定结构特别是立体结构，然后尝试改变合成模块进而合成新类似物的；小分子全合成对于不是很复杂的大分子特别合适，成本低，然后可变性高，生物合成是新兴领域，利用生物学的成就改变生物合成的调控基因从而合成出纯有机化学合成不易合成的类似物。

近年来生物大分子的结构使得药物化学工作者可以基于生物大分子进行药物设计，医学|教育|网搜集整理这其中就发展出来了许多计算机药物辅助设计，有建立化合物库全新设计分子的，也有做类似物改造的。也建立了不少理论如诱导契合，即药物和生物分子在彼此作用时候会改变原先的构象，即时原先是能量最低构象。在此之前，人们若没有生物大分子结构被解析出来就多以基于配体设计，就是其它有效化合物的类似物。

药物化学工作者有的还研究药物的传输手段，使得药物易于被吸收，选择性作用靶点等。另外，现在靶点越发越细，选择性作用亚型可以避免副作用，如近年比较热的选择性作用COX-2.这就需要药物的选择性高。

药物化学工作者往往最关注有效性，这是学科特点造成的，但药物的成功还不能离开安全性，药物的长期服用毒性和急性毒性，生殖毒性等等，也离开不了药物的制剂，好的药物要有好的ADME（吸收转运代谢排泄），早些改造分子使之具备类药性，将提高成药性，而不是简单的推给药物开发者，这一点已经使得药物化学工作者警醒。药物的合成成本、研发成本也是成功与否的因素之一。