基因治疗是一种将遗传物质引入细胞以纠正或预防疾病的方法。在这个过程中，载体是携带目标基因进入宿主细胞的关键工具。常见的基因治疗载体主要分为病毒载体和非病毒载体两大类。
1. 病毒载体：利用病毒天然具备的高效感染能力来实现外源基因向靶细胞内的转移。
- 逆转录病毒（如MLV）：适用于需要长期表达的情况，但存在插入突变的风险。
- 腺相关病毒（AAV）：具有低免疫原性和高组织特异性等优点，是目前最常用的载体之一。
- 腺病毒：可以实现瞬时高表达，但由于强烈的免疫反应限制了其应用范围。
- 慢病毒：能够感染分裂和非分裂细胞，并且在基因组中稳定整合，适用于需要长期表达的场合。
2. 非病毒载体：通过物理或化学方法将DNA直接导入靶细胞内。
- 脂质体：由脂质双层构成的小泡，可包裹核酸并帮助其穿过细胞膜进入细胞内部。
- 聚合物纳米粒子：利用高分子材料制成的微小颗粒，能够携带基因物质，并通过特定机制促进细胞摄取。
- 电穿孔法：使用短暂的高压脉冲使细胞膜产生瞬间通透性变化，从而允许外源DNA进入细胞。
- 声波导入技术：借助超声波产生的机械效应提高细胞对大分子物质的吸收效率。
每种载体都有其独特的优势和局限性，在选择时需根据治疗目的、靶向部位等因素综合考虑。
1. 病毒载体：利用病毒天然具备的高效感染能力来实现外源基因向靶细胞内的转移。
- 逆转录病毒（如MLV）：适用于需要长期表达的情况，但存在插入突变的风险。
- 腺相关病毒（AAV）：具有低免疫原性和高组织特异性等优点，是目前最常用的载体之一。
- 腺病毒：可以实现瞬时高表达，但由于强烈的免疫反应限制了其应用范围。
- 慢病毒：能够感染分裂和非分裂细胞，并且在基因组中稳定整合，适用于需要长期表达的场合。
2. 非病毒载体：通过物理或化学方法将DNA直接导入靶细胞内。
- 脂质体：由脂质双层构成的小泡，可包裹核酸并帮助其穿过细胞膜进入细胞内部。
- 聚合物纳米粒子：利用高分子材料制成的微小颗粒，能够携带基因物质，并通过特定机制促进细胞摄取。
- 电穿孔法：使用短暂的高压脉冲使细胞膜产生瞬间通透性变化，从而允许外源DNA进入细胞。
- 声波导入技术：借助超声波产生的机械效应提高细胞对大分子物质的吸收效率。
每种载体都有其独特的优势和局限性，在选择时需根据治疗目的、靶向部位等因素综合考虑。
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