门冬酰胺是细胞生长必须的氨基酸，某些肿瘤细胞（如淋巴细胞性白血病细胞）缺乏门冬酰胺合成酶，不能自身合成门冬酰胺，须从外界摄取。

门冬酰胺酶（Asparaginase）能催化门冬酰胺分解，使肿瘤细胞不能得到足够的门冬酰胺，从而阻断其蛋白质合成，抑制细胞生长，导致细胞死亡。正常细胞能合成门冬酰胺，基本不受影响。医学|教育网搜集整理因此，本品对正常细胞和肿瘤细胞有一定选择性。本品用于急性淋巴细胞性白血病，常与甲氨蝶呤、多柔比星、长春新碱或泼尼松合用。合用时用药的先后次序非常重要，可影响疗效。本品对骨髓的抑制以及胃肠道影响轻微，常见的不良反应为荨麻疹、过敏性休克等，其他有肝功能损害、低蛋白血症、高血糖、出血倾向等。