RNA干扰(RNA interference, RNAi)是一种由双链RNA诱发的基因沉默现象,它能够特异性地抑制目标基因的表达。在生物体中,RNAi主要通过以下步骤发挥其作用:
首先,当细胞内出现长的双链RNA分子时,它们会被一种叫做Dicer的酶识别并切割成约21-23个核苷酸长度的小片段,这些小片段被称为小干扰RNA(siRNA)。此外,一些生物体内还存在另一种类型的小RNA,即microRNA (miRNA),它们也是通过类似的机制参与基因调控。
接下来,siRNA或miRNA会结合到一个称为RISC(RNA诱导的沉默复合物)的蛋白质复合体上。在这个过程中,双链中的一个链会被保留下来作为引导链,而另一个链则被降解去除。引导链与目标mRNA上的互补序列特异性地配对。
一旦siRNA或miRNA成功定位到其靶标mRNA后,RISC就会通过不同的方式抑制基因表达:在某些情况下,它可以直接导致mRNA的切割和降解;而在其他情况下,则是阻止翻译过程的发生,从而减少蛋白质的合成。这两种机制都能有效地降低目标基因产物的数量。
RNA干扰不仅在基础研究中被广泛应用于探索特定基因的功能,而且在治疗领域也展现出巨大的潜力,比如用于开发针对一些遗传性疾病、病毒性感染以及癌症的新疗法。通过精确地设计siRNA或miRNA分子,研究人员可以靶向那些导致疾病的异常表达的基因,从而实现对疾病的有效干预。
首先,当细胞内出现长的双链RNA分子时,它们会被一种叫做Dicer的酶识别并切割成约21-23个核苷酸长度的小片段,这些小片段被称为小干扰RNA(siRNA)。此外,一些生物体内还存在另一种类型的小RNA,即microRNA (miRNA),它们也是通过类似的机制参与基因调控。
接下来,siRNA或miRNA会结合到一个称为RISC(RNA诱导的沉默复合物)的蛋白质复合体上。在这个过程中,双链中的一个链会被保留下来作为引导链,而另一个链则被降解去除。引导链与目标mRNA上的互补序列特异性地配对。
一旦siRNA或miRNA成功定位到其靶标mRNA后,RISC就会通过不同的方式抑制基因表达:在某些情况下,它可以直接导致mRNA的切割和降解;而在其他情况下,则是阻止翻译过程的发生,从而减少蛋白质的合成。这两种机制都能有效地降低目标基因产物的数量。
RNA干扰不仅在基础研究中被广泛应用于探索特定基因的功能,而且在治疗领域也展现出巨大的潜力,比如用于开发针对一些遗传性疾病、病毒性感染以及癌症的新疗法。通过精确地设计siRNA或miRNA分子,研究人员可以靶向那些导致疾病的异常表达的基因,从而实现对疾病的有效干预。

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