恶性胸膜间皮瘤是一种恶性程度高的疾病，确诊时往往已到了Ⅲ至Ⅳ期，手术、放疗等局部治疗难以达到治疗目的。因此，恶性胸膜间皮瘤的治疗仍以内科治疗为主，但其疗效、生存有限，主要以姑息对症为治疗目的。近年来，随着第3代化疗药物和靶向药物的问世，为恶性胸膜间皮瘤的治疗带来了新的机遇。

抗代谢类药物是对恶性间皮瘤最有效的药物种类之一。在一项Ⅱ期临床研究中，60名患者参与的高剂量甲氨蝶呤治疗可以获得37%的缓解率，11个月的中位生存期。另一个抗叶酸药物依达曲沙的缓解率为16%～25%，中位生存期6.6～9.6个月，值得注意的是，该药与亚叶酸(甲酰四氢叶酸)联合可以使毒性减少，但同时降低缓解率。

吉西他滨是一种抗代谢药物，作为单药治疗恶性胸膜间皮瘤的缓解率为0～31%。但吉西他滨与顺铂联合的结果较好，有学者用吉西他滨(1000mg/m2，d1，d8，d15)联合顺铂(100mg/m2，d1)28d方案治疗21名患者，缓解率为48%，中位生存期为9.4个月，1年生存率为41%，有90%的患者疾病相关症状减轻。另一项52名患者参与的多中心研究同样采用28d吉西他滨联合顺铂方案，部分缓解率为33%，中位生存期为11.2个月。另外，吉西他滨联合卡铂方案在50名患者中缓解率为26%，中位生存期为15.1个月；吉西他滨联合奥沙利铂方案在25名患者中缓解率为40%，中位生存期达13.0个月。上述结果提示，吉西他滨联合铂类治疗恶性胸膜间皮瘤是较为理想的联合用药选择。