药效学是研究药物对机体的作用、作用机制、量效关系和有关影响因素的科学，它主要聚焦于药物在机体中产生的多方面作用，具体表现如下。

在治疗作用方面，药物可发挥对因治疗和对症治疗作用。对因治疗是指药物能消除原发致病因子，彻底治愈疾病。比如使用抗生素杀灭体内致病细菌，像青霉素治疗肺炎链球菌引起的肺炎，通过抑制细菌细胞壁的合成，使细菌死亡，从而从根本上消除病因。对症治疗则是改善疾病症状，虽不能消除病因，但能缓解患者痛苦。例如发热时使用解热镇痛药阿司匹林，它可以作用于下丘脑体温调节中枢，使散热增加，从而降低体温，减轻患者发热带来的不适，在某些危急重症如休克、惊厥、心力衰竭等情况中，对症治疗可能更为紧迫和重要。

药物还会有不良反应，这是药物在正常用法用量下出现的与治疗目的无关的有害反应。副作用是在治疗剂量下产生的与治疗目的无关的作用，是药物本身固有的作用。比如阿托品用于解除胃肠痉挛时，会引起口干、心悸、便秘等副作用，这是因为阿托品在作用于胃肠道平滑肌解除痉挛的同时，也会作用于其他部位的M胆碱受体。毒性反应是指在剂量过大或药物在体内蓄积过多时发生的危害性反应，一般比较严重。例如氨基糖苷类抗生素如庆大霉素，若使用剂量过大或用药时间过长，可能会导致听力减退、肾功能损害等毒性反应。变态反应是机体受药物刺激所发生的异常免疫反应，也称过敏反应，常见于过敏体质患者，反应的严重程度差异很大，与剂量无关。如青霉素引起的过敏性休克，症状严重，可危及生命。

药物的量效关系也是药效学关注的重点。从最小有效量开始，随着剂量增加，药物效应逐渐增强，达到一定程度后会出现最大效应。药物的效能和效价强度也是重要概念，效能是指药物所能产生的最大效应，效价强度是指能引起等效反应的相对剂量或浓度。了解这些对于合理选择药物和确定合适的剂量至关重要。

药物作用机制是药效学的核心内容之一。药物可以通过多种方式产生作用，如改变细胞周围的理化环境，像抗酸药碳酸氢钠通过中和胃酸，提高胃内pH值，治疗胃酸过多引起的胃痛。