化学治疗药物，简称化疗药，主要是通过多种方式来发挥作用以达到治疗疾病的目的，尤其是在对抗肿瘤等疾病方面应用广泛。

从作用机制上看，许多化疗药物作用于肿瘤细胞的DNA。比如烷化剂类化疗药，它可以与肿瘤细胞DNA分子中的鸟嘌呤或腺嘌呤等碱基结合，形成交叉联结或引起脱嘌呤作用，使DNA链断裂，从而阻止肿瘤细胞的DNA复制和转录过程，导致肿瘤细胞无法正常增殖和分裂，最终死亡。像环磷酰胺就属于烷化剂，在临床上常用于多种恶性肿瘤的治疗。

抗代谢类化疗药则是通过干扰肿瘤细胞的代谢过程来起作用。这类药物的化学结构与正常代谢物相似，它们可以竞争性地与相应的酶结合，从而阻断核酸尤其是DNA的生物合成，影响肿瘤细胞的生长和繁殖。例如甲氨蝶呤，它能够抑制二氢叶酸还原酶，使二氢叶酸不能还原成具有生理活性的四氢叶酸，进而干扰嘌呤和嘧啶核苷酸的合成，达到抑制肿瘤细胞生长的目的。

还有一些化疗药物作用于肿瘤细胞的有丝分裂过程。例如长春新碱等植物类化疗药，它们可以与微管蛋白结合，阻止微管的聚合和形成，从而干扰纺锤体的形成，使肿瘤细胞停滞在有丝分裂中期，无法完成正常的细胞分裂，最终导致细胞死亡。

另外，化疗药物还可以通过调节机体的免疫功能来间接发挥作用。一些化疗药物能够激活机体的免疫系统，增强免疫细胞如T细胞、NK细胞等对肿瘤细胞的识别和杀伤能力，从而达到控制肿瘤生长和扩散的目的。

不过，化疗药物在发挥治疗作用的同时，也会对正常细胞产生一定的损害，这是因为正常细胞也处于不断的生长和代谢过程中，尤其是一些更新较快的细胞，如骨髓造血细胞、胃肠道黏膜细胞等，更容易受到化疗药物的影响，从而导致一系列不良反应的发生。