重组DNA技术在基因治疗中扮演着至关重要的角色，它通过将正常或有治疗作用的基因导入患者体内，以替代缺陷基因或者增强特定功能，从而达到治疗疾病的目的。以下是重组DNA技术应用于基因治疗的主要方式：
1. 直接替换异常基因：对于一些因单个基因突变导致的遗传病，如囊性纤维化、血友病等，可以通过构建含有正常基因的载体（如病毒载体），将该基因导入患者细胞中，实现对缺陷基因的功能替代。这种方法要求精确地定位目标基因，并确保新引入的基因能够正确表达。
2. 增加有益基因：在某些情况下，可能需要向患者体内添加新的、具有治疗效果的基因，而不是简单地替换已有的异常基因。例如，在癌症治疗中，可以通过转基因技术使肿瘤细胞表达自杀基因或者增强免疫反应的相关基因，从而促进癌细胞凋亡或提高机体对肿瘤的免疫力。
3. 调控基因表达：利用RNA干扰（RNAi）等分子生物学手段，可以特异性地抑制有害基因的表达。例如，在治疗由过度活跃的信号通路引起的疾病时，设计特定的小干扰RNA(siRNA)来沉默致病基因，减少其蛋白质产物，达到治疗效果。
4. 细胞疗法：结合干细胞技术与重组DNA技术，可以在体外对患者的自体或异体干细胞进行遗传修饰，然后再将这些经过改造的细胞回输到患者体内。这种方法特别适用于血液系统疾病、免疫缺陷等病症的治疗。

总之，随着生物工程技术的发展和基因编辑工具如CRISPR-Cas9的应用，重组DNA技术在基因治疗领域的应用越来越广泛，为许多难治性疾病的治愈带来了新的希望。然而，该领域仍面临诸多挑战，包括提高靶向效率、减少潜在副作用以及解决伦理问题等。